Cellule iPS per la cura delle sindromi genetiche rare del cromosoma 14

Associazione Ring14I bambini affetti dalle sindromi genetiche rare del cromosoma 14 potranno usufruire dei vantaggi offerti da un nuovo studio sulle cellule iPS.

I ricercatori della Harvard University, guidati da Anne Cherry, hanno intrapreso uno studio pilota sulle cellule iPS (Cellule staminali pluripotenti indotte) nella sindrome ring 14. L’obiettivo è quello di trasformare le cellule ring 14, ottenute dai campioni genetici raccolti e conservati dalle Biobanche di Telethon, in cellule iPS per consentire ai neuroscienziati di studiare il comportamento del cromosoma ring – chiuso ad anello.

In questo modo sarà possibile ottenere un numero sufficiente di cellule per approfondire le ricerche e avviare sperimentazioni che potranno aprire le porte allo sviluppo di nuovi trattamenti farmacologici innovativi mirati a ridurre i numerosi sintomi che colpiscono i bambini affetti delle sindromi genetiche rare del cromosoma 14 come ad esempio attacchi epilettici, difficoltà motorie, ritardo nello sviluppo.

Lo studio che vede la collaborazione dell’Associazione Ring14, della Biobanca Galliera del Network Telethon, dell’Università Cattolica di Roma e del Children’s Hospital di Boston, getterà nuova luce sulle malattie genetiche rare legate al cromosoma 14 e fornirà le basi per nuove ipotesi terapeutiche per migliorare la qualità della vita a tutti i bambini colpiti da queste malattie.

Fonte: Ufficio Stampa RING14 Onlus